MLD is een ernstige genetische ziekte, veroorzaakt door een fout in het DNA. Deze gentherapie is de enige effectieve behandeling voor een ernstige variant van MLD waarbij kinderen snel achteruitgaan. De Nederlandse overheid vergoedt sinds kort deze therapie voor patiënten die nog geen symptomen hebben. UMC Utrecht en Amsterdam UMC hebben samengewerkt om de toegang tot deze behandeling mogelijk te maken.
Vergoeding
Jonge kinderen met de zeldzame stofwisselingsziekte MLD kunnen nu overleven dankzij deze nieuwe behandeling. De gentherapie is ontwikkeld in Milaan door academische centra en een farmaceutisch bedrijf. Het gaat om een eenmalige behandeling met het product ‘Libmeldy’. De vergoeding geldt voor kinderen met een ernstige vorm die nog geen symptomen hebben. Voor patiënten met al wel verschijnselen zal worden onderzocht of deze via een voorwaardelijke toegang behandeld kunnen gaan worden. Het UMC Utrecht en Amsterdam UMC hebben samengewerkt om de toegang tot deze behandeling mogelijk te maken.
Stamceltransplantatiecentrum Utrecht
Voor Nederland komen per jaar enkele kinderen in aanmerking voor deze behandeling die plaatsvindt in het Stamceltransplantatiecentrum voor kinderen in Utrecht. Dit is een samenwerkingsinitiatief van het Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie en het Wilhelmina Kinderziekenhuis waar de stamceltransplantaties voor patiënten met een metabole ziekte plaatsvinden. Sinds kort is Utrecht één van vijf stamceltransplantatiecentra in Europa voor deze behandeling. Het leukodystrofiecentrum van Amsterdam UMC is, als internationaal Expertise Centrum van MLD, intensief betrokken.
Peter van Hasselt, hoofd metabole ziekten, Wilhelmina Kinderziekenhuis: ‘Deze nieuwe vorm van stamceltransplantatie is krachtiger dan gewone stamceltransplantatie en maakt behandeling mogelijk voor de ernstigste vormen van deze stofwisselingsziekte voor wie tot voor kort geen behandelingsmogelijkheden waren. Dit maakt het zo belangrijk dat deze behandeling nu in Nederland beschikbaar is. We hopen dat deze krachtiger vorm ook voor een aantal andere stofwisselingsziekten behandeling mogelijk gaat maken.’
Caroline Lindemans, stamceltransplantatie arts in het Prinses Máxima Centrum: ‘Fantastisch dat de expertise binnen het gezamenlijk stamceltransplantatie centrum van het UMC Utrecht en het Prinses Máxima Centrum ook de ruimte biedt om innovatieve gentherapieën voor kinderen met een niet maligne ziekten mogelijk te maken.’