CHIP-AML22/ Quizartinib

Medisch-wetenschappelijk onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van quizartinib bij kinderen en jongeren met FLT3-ITD positieve AML met normaal NPM1.

Open voor deelname

Wie kan meedoen

Kinderen en jongeren met FLT3-ITD positieve acute myeloïde leukemie (AML) met normaal NPM1 bij wie de ziekte onlangs is vastgesteld (nieuw gediagnosticeerd)
Leeftijd: 0 tot en met 18 jaar

Doel

We willen onderzoeken hoe veilig het nieuwe medicijn quizartinib is voor de behandeling van AML met FLT3-ITD en een normaal NPM1-gen. En hoe goed het medicijn werkt.

Achtergrond

Bij een deel van AML-patiënten is er in de AML-cellen een genetische verandering gezien die “FLT3-ITD” heet, terwijl het zogenaamde NPM1 gen normaal is. FLT3-ITD is een eiwit in de leukemiecellen dat er voor zorgt dat AML-cellen kunnen groeien en overleven. Patiënten waarbij deze verandering in de AML-cellen te zien is hebben over het algemeen een slechtere prognose.

Quizartinib is een medicijn dat de groei van AML-cellen kan remmen. Het medicijn quizartinib is dus geen chemotherapie maar een FLT3-eiwitremmer. Quizartinib is nog niet goedgekeurd om gebruikt te worden.

Het medicijn quizartinib werd al onderzocht bij volwassenen met teruggekeerde AML met dezelfde verandering in de AML-cellen. Hierbij is quizartinib alleen gegeven, of gecombineerd met chemotherapie. Er werd een betere reactie gezien vergeleken met standaard chemotherapie. Het medicijn quizartinib wordt ook onderzocht bij kinderen met teruggekeerde AML. Daarvan zijn nog geen uitkomsten bekend.

In dit onderzoek wordt het medicijn quizartinib gecombineerd met de standaard chemotherapie zoals die gegeven wordt volgens het CHIP-AML22 protocol (CHIP-AML22/Master).

Dit wetenschappelijk onderzoek is opgezet door het NOPHO-DB-SHIP consortium (een samenwerking van 14 verschillende landen in en buiten Europa) en wordt uitgevoerd in verschillende ziekenhuizen. In Nederland wordt het onderzoek gedaan in het Prinses Máxima Centrum.

Voor vragen over deelname kun je je wenden tot je behandelend arts/de behandelend arts van je kind.

Datum laatste controle

29 december 2023

Onderzoeksgegevens
Officiële titel
CHIP-AML22 quizartinib procotol: A phase II, single arm, open label, study on the safety, efficacy, pharmacokinetics and pharmacodynamics of quizartinib in combination with chemotherapy and as single agent after high dose therapy in newly diagnosed pediatric FLT3-ITD positive and NPM1 wild-type AML patients (A trial linked to the CHIP-AML22 master protocol by the NOPHO-DB-SHIP consortium).
Kankersoort
FLT3-ITD positieve acute myeloïde leukemie (AML) met normaal NPM1
Fase
2
Maximaal aantal patiënten
60, waarvan 9 in Nederland
Startdatum
29 december 2023
Status
Open
Lokale hoofdonderzoeker
Dr. B.F. Goemans
Opdrachtgever
Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie
Goedkeuring
Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie: CCMO.
Registratienummer trialregister
EU Clinical Trials Register (CHIP-AML22/Master): 2022-002885-34