Een stamceltransplantatie is een behandeling voor kinderen met bepaalde vormen van kanker en andere ernstige ziekten. ATG is een medicijn dat wordt gebruikt tijdens deze transplantaties om te voorkomen dat het nieuwe immuunsysteem het lichaam aanvalt, een complicatie die bekend staat als graft-versus-hostziekte (GvHD). Het standaard doseren van ATG kan echter leiden tot een vertraagd herstel van het immuunsysteem, waardoor de kans op infecties toeneemt.
PARACHUTE-studie
In de PARACHUTE-studie onderzochten onderzoekers een model-gebaseerde dosering van ATG, waarbij voor elk kind de dosis nauwkeurig werd berekend. Rick Admiraal, kinderoncoloog in opleiding en onderzoeker, legt uit: ‘We hebben een model ontwikkeld waarmee we voor elk kind de optimale dosis ATG kunnen bepalen. Dit leidt tot een sneller herstel van het immuunsysteem en minder complicaties na de transplantatie.’
Betere overleving en minder complicaties
De studie volgde kinderen over een periode van vijf jaar en vergeleek de resultaten van gepersonaliseerde dosering met de conventionele aanpak, waarbij ieder kind dezelfde dosis krijgt. Kinderen die de gepersonaliseerde dosering ontvingen, hadden een 18% hogere overlevingskans. Daarnaast traden er minder complicaties op, zoals ernstige infecties en GvHD.
Caroline Lindemans, kinderoncoloog gespecialiseerd in stamceltransplantaties benadrukt het belang van deze bevindingen: ‘Door de dosering van ATG aan te passen aan de individuele behoeften van elk kind, kunnen we de uitkomsten van stamceltransplantaties aanzienlijk verbeteren.’
Internationale erkenning
De gepersonaliseerde doseringsmethode wordt inmiddels in meerdere centra wereldwijd toegepast. Stefan Nierkens, onderzoekgroepsleider, voegt toe: ‘Onze aanpak is opgenomen als standaardzorg in diverse internationale studies, zowel in Europa als de Verenigde Staten. Dit onderstreept de waarde van onze bevindingen voor de internationale gemeenschap.’ Deze ontwikkeling biedt hoop voor kinderen die een stamceltransplantatie ondergaan, doordat het perspectief op een betere overleving en kwaliteit van leven toeneemt.
Onderzoeksmethode: nauwkeurige dosering door wiskundige modellen
Om de effectiviteit van model-gebaseerde dosering van ATG te testen, analyseerden de onderzoekers gegevens van 214 kinderen die een stamceltransplantatie ondergingen. Dit betrof 58 kinderen uit de oorspronkelijke PARACHUTE-studie en 156 extra kinderen die daarna in het Prinses Máxima Centrum en Memorial Sloan Kettering Cancer Center in New York met dezelfde methode werden behandeld. De resultaten van deze groep werden vergeleken met 100 kinderen die eerder een standaarddosering ATG hadden gekregen.
Bij de model-gebaseerde dosering werd gebruikgemaakt van wiskundige modellen om voor elk kind de optimale hoeveelheid ATG te berekenen. Dit gebeurde op basis van lichaamsgewicht, afweercellen en andere patiëntspecifieke factoren. Het primaire eindpunt van het onderzoek was de algehele overleving van de kinderen. Daarnaast keken de onderzoekers naar secundaire uitkomsten zoals het herstel van het immuunsysteem, het voorkomen van GvHD en het aantal ernstige infecties.