PARACHUTE is een acroniem voor Prospective Analysis of an individualized dosing Regimen of ATG (Thymoglobulin) in Children Undergoing HCT: redUcing Toxicity and improving Efficacy). Dr. Rick Admiraal, kinderarts in opleiding tot kinderoncoloog en onderzoeker in het Máxima, vertelt: ‘Het is een klinische studie waarbij we kinderen die een stamceltransplantatie kregen, behandelden met een gepersonaliseerde dosering van anti-thymocyten globuline (ATG). Met een nieuwe dosering van dit bestaande medicijn hoopten we het herstel van het immuunsysteem na de transplantatie te bevorderen. Het is de eerste studie wereldwijd waarbij de volledig gepersonaliseerde dosering van medicatie is onderzocht. Door middel van wiskundige modellen hebben we voor elke patiënt precies berekend hoeveel ATG nodig was voor maximale effectiviteit en zo min mogelijk bijwerkingen.’
Bijzonder resultaat
Rick Admiraal: ‘We laten zien dat kinderen met een gepersonaliseerde dosering van ATG veel beter herstel van het immuunsysteem hebben, namelijk 75% van de patiënten in de studie tegenover 51% met standaard dosering. De gepersonaliseerde dosering is vaak lager dan een kind standaard had gekregen. We zagen echter niet dat dit leidde tot verminderd effect van ATG, er kwam namelijk evenveel transplantatieziekte en afstoting voor. De overleving van kinderen in de studie is 81% bij drie jaar follow-up. Bij de standaard dosering is dit 66%. Dit is, mede door korte follow-up, niet statistisch significant, maar wel hoopgevend en bijzonder! In zo’n complexe en langdurige behandeling als een stamceltransplantatie is de dosering van een bepaald medicijn als dit zó belangrijk.’ Alle kinderen in het Máxima krijgen de gepersonaliseerde dosis sinds de studie.
Vervolgonderzoek
Rick: ‘De komende jaren wil ik mij gaan richten op CAR T- therapie, waarbij we door middel van modelling beter willen begrijpen waarom deze therapie bij sommige patiënten wel, en bij andere minder goed werkt. De resultaten van de PARACHUTE-studie inspireren mij voor het toekomstig onderzoek in de farmacologie en in de kinderoncologie.’